史上最貴癌症藥能讓生技股超展開？ | 美體產業公開資訊

2017年9月7日—...美國FDA核准的全球第一個基因抗癌新藥，除了為癌症患者帶來福音，...風箏製藥這兩家專注於CAR-T療法的公司獲得巨額增資，集資金額分別 ...

從千分之一的存活機會，到兩個月制伏血癌，美國FDA核准的全球第一個基因抗癌新藥，除了為癌症患者帶來福音，還在生醫界掀起了什麼效應？

這個故事，得從一位五歲的美國小女生說起。艾蜜莉懷海德（Emily Whitehead）在二○○八年被診斷罹患急性淋巴性白血病，B型血癌並不可怕，有近九成的痊癒率，但艾蜜莉運氣不好，她掉入失敗的一○％，存活率剩下三成，最終的希望是骨髓移植。

一二年，艾蜜莉在骨髓移植前的最後一次化療失敗，癌細胞[1]再度復發，父母捨不得讓九歲的小女兒就這樣被死神接走，決定與上帝豪賭一把。他們把艾蜜莉交給費城兒童醫院，接受賓州大學君恩（Carl June）博士正在實驗中的「Ｔ細胞療法[2]」。

九歲的小女生艾蜜莉，就此站到人類抗癌歷史的鎂光燈下，成為癌症[3]治療教科書中最重要的里程碑之一。君恩博士給她的是革命性的免疫基因自體細胞療法，是用病人自身的Ｔ細胞，以基因改造的程序讓Ｔ細胞認識血癌細胞，再將改造後的「Ｔ細胞戰士」（稱為CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T cells）送回艾蜜莉的體內，在她體內殺死癌細胞，並且釋放出高量的細胞激素。  

君恩博士革命性的基因療法，卻從未有過治療先例，艾蜜莉當時已被死神牢牢抓住，Ｔ細胞療法是最後的希望。她接受治療後，出現嚴重的副作用，血壓太低、氣喘不止，還被送進加護病房內氣切插管，只剩下千分之一的存活機會。

然後，奇蹟發生了，艾蜜莉體內的Ｔ細胞竟然逐步戰勝血癌細胞，成功從加護病房轉出，她從一二年四月住院接受治療，六月一日出院，前後兩個月，體內已經找不到癌細胞了！  

艾蜜莉戲劇化的奇蹟，不只振奮了醫藥界，也成為《紐約時報》、《富比世》雜誌等媒體爭相報導的故事，更引爆全球對CAR-T免疫療法的熱潮，諾華（Novartis）、輝瑞、Juno Therapeu...